Qu'est-ce que Cystadane ?
Cystadane est une poudre orale qui contient le principe actif bétaïne anhydre.
A quoi sert Cystadane ?
Cystadane est utilisé dans le traitement de l'homocystinurie, en complément d'autres thérapies, telles que la vitamine B6 (pyridoxine), la vitamine B12 (cobalamine), le folate et un régime alimentaire spécifique.
L'homocystinurie est une maladie héréditaire (génétique) dans laquelle le corps est incapable de métaboliser complètement l'acide aminé méthionine. La méthionine est naturellement présente dans les protéines alimentaires et est généralement transformée en homocystéine, puis en cystéine. Les patients atteints d'homocystinurie sont incapables de transformer l'homocystéine. en cystéine ; par conséquent, l'homocystéine s'accumule dans le sang et l'urine. Les symptômes typiques de l'homocystinurie comprennent : une thrombose (formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins), une fragilité osseuse, des anomalies squelettiques, une ectopie lenticulaire (une anomalie dans laquelle le cristallin est déplacé de sa position normale) et un retard mental. Il s'agit d'une maladie grave. Cystadane est utilisé chez les patients présentant les trois types connus d'homocystinurie, provoqués par un déficit en substances nécessaires au métabolisme de la méthionine (« cystathionine bêta-synthase » [CBS] ou « 5.10 - méthylènetétrahydrofolate réductase » [MTHFR ]) ou de défauts du " métabolisme du cofacteur cobalamine " (cbl).
Étant donné que le nombre de patients atteints d'homocystinurie est faible, la maladie est considérée comme rare et Cystadane a été désigné comme « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 9 juillet 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Cystadane est-il utilisé ?
Le traitement par Cystadane doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints d'homocystinurie.
La dose standard de Cystadane recommandée pour les patients de plus de 10 ans est de 6 g par jour, divisée en deux doses égales. Les enfants de moins de 10 ans doivent prendre 100 mg par kilogramme de poids corporel par jour, divisés en deux doses égales. La dose pour les enfants peut être ajustée en fonction de la réponse au traitement (surveillée en mesurant les taux d'homocystéine dans le sang) ; cependant, augmenter la fréquence au-delà de deux fois par jour ou augmenter la dose au-delà de 150 mg par kilogramme de poids corporel n'améliore pas les bénéfices de Cystadane.Le but du traitement est de maintenir les taux plasmatiques d'homocystéine en dessous de 15 M ou en dessous de la valeur normale. le plus bas possible. Ceci est généralement atteint en un mois.
3 cuillères-mesures sont fournies avec Cystadane, délivrant 100 mg, 150 mg et 1 g de
poussière. La dose doit être complètement dissoute dans l'eau, le jus, le lait, les préparations pour nourrissons ou les aliments et doit être avalée immédiatement après mélange.
Comment Cystadane agit-il ?
La bétaïne est une substance naturelle extraite de la betterave sucrière. Dans l'homocystinurie, la bétaïne réduit les taux plasmatiques d'homocystéine en facilitant une réaction dans l'organisme appelée « reméthylation », par laquelle l'homocystéine est retransformée en méthionine, améliorant ainsi les symptômes de la maladie.
Comment Cystadane a-t-il été étudié ?
La société a présenté des données sur Cystadane provenant de la littérature scientifique. Parmi ceux-ci se trouvaient 202 rapports décrivant les effets de Cystadane, administré à différentes doses, sur les niveaux d'homocystéine chez des patients homocystinurie d'âges différents. Des informations sur les symptômes, la dose et la durée du traitement et les autres médicaments pris ont également été fournies pour 140 patients.
au même moment. La plupart des patients prenaient également de la vitamine B6 ou B12, ou du folate. Les informations provenant de ces études ont été comparées avec des rapports publiés décrivant les résultats observés chez des patients non traités atteints de la même maladie.
Quel bénéfice Cystadane a-t-il montré au cours des études ?
Les patients prenant Cystadane ont montré des réductions plus importantes des taux d'homocystéine que les patients non traités, associées à une amélioration des symptômes cardiovasculaires (cœur et vaisseaux sanguins) et à une amélioration du système nerveux rapportée par environ les trois quarts des patients sous traitement par Cystadane. Le médicament a été efficace pour traiter les patients atteints des trois types d'homocystinurie.
Quel est le risque associé à Cystadane ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Cystadane (observés chez plus de 1 patient sur 10) sont des niveaux
taux plasmatiques élevés de méthionine. Les taux de méthionine doivent être surveillés chez les patients prenant Cystadane, car une augmentation de ces taux peut être associée à un œdème cérébral (gonflement du cerveau). Les patients présentant des symptômes d'œdème cérébral tels que des maux de tête matinaux accompagnés de vomissements ou de troubles visuels doivent en informer leur médecin, car le traitement par Cystadane peut devoir être arrêté. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Cystadane, voir la notice Cystadane ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une hypersensibilité (allergie) à la bétaïne.
Pourquoi Cystadane a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que, malgré les études systématiques limitées menées avec Cystadane, le médicament est utile en tant que traitement d'appoint dans le traitement de l'homocystinurie, en complément des thérapies à base de vitamines et en association avec un régime alimentaire spécifique La commission note que Cystadane ne se substitue pas aux autres traitements.
Le CHMP a estimé que les bénéfices de Cystadane sont supérieurs à ses risques en tant que traitement d'appoint de l'homocystinurie, lorsqu'il est utilisé conformément aux instructions du produit, et a donc recommandé qu'il reçoive une autorisation de mise sur le marché.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre de Cystadane ?
La société qui fabrique Cystadane mettra en place un registre des patients prenant le médicament pendant
surveiller leur sécurité. En particulier, il surveillera les cas d'œdème cérébral, qui ont été observés chez un petit nombre de patients au cours de l'essai du médicament.
Autres informations sur Cystadane :
Le 15 février 2007, la Commission européenne a accordé à Orphan Europe SARL une "Autorisation de mise sur le marché" pour Cystadane, valable dans toute l'Union européenne.
Pour enregistrer la désignation de Cystadane comme médicament orphelin, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR Cystadane, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 01-2007.
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