Qu'est-ce que Alprolix - Eftrenonacog Alfa et dans quel cas est-il utilisé ?
Alprolix est un médicament utilisé pour traiter et prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, une maladie héréditaire de la coagulation causée par un manque d'une protéine de coagulation appelée facteur IX. Il peut être administré à des patients de tout âge.
En raison du faible nombre de patients atteints d'hémophilie B, la maladie est considérée comme « rare » et Alprolix a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 8 juin 2007.
Alprolix contient le principe actif eftrenonacog alfa.
Comment Alprolix - Eftrenonacog Alfa est-il utilisé ?
Alprolix n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie.
Alprolix est disponible sous forme de poudre et de solvant qui, une fois mélangés, forment une solution injectable par voie intraveineuse. La dose et la fréquence d'administration dépendent du poids corporel du patient, de l'utilisation d'Alprolix pour prévenir ou traiter les saignements, de la gravité du déficit en facteur IX du patient, de l'étendue et de la localisation du saignement, ainsi que de l'état de santé et de l'âge du patient. patient. Pour plus d'informations sur l'utilisation de ce médicament, veuillez vous référer au Résumé des Caractéristiques du Produit (inclus dans l'EPAR).
Les patients, ou leurs aidants, peuvent administrer ou recevoir de l'Alorix par eux-mêmes à domicile, après avoir reçu les instructions nécessaires. Pour plus d'informations, lisez la notice.
Comment fonctionne Alprolix - Eftrenonacog Alfa ?
Les patients atteints d'hémophilie B manquent de facteur IX, une protéine nécessaire à une coagulation sanguine normale. En conséquence, ils sont facilement sujets aux saignements. Le principe actif d'Alprolix, l'eftrenonacog alfa, agit dans l'organisme de la même manière que le facteur IX humain. Il remplace le facteur IX manquant, aidant le sang à coaguler et permettant un contrôle temporaire des saignements.
Quel bénéfice Alprolix - Eftrenonacog Alfa a-t-il montré au cours des études ?
Alprolix s'est avéré efficace dans la prévention et le traitement des événements hémorragiques dans deux études principales portant sur des patients atteints d'hémophilie B.
Dans la première étude portant sur 123 adultes et adolescents de plus de 12 ans, les patients ayant reçu Alprolix en traitement préventif une fois par semaine ont présenté 3 épisodes hémorragiques par an ; chez les patients ayant reçu Alprolix en traitement préventif une fois tous les 10 jours, il y a eu 2 épisodes hémorragiques par an. ; Enfin, chez les patients qui ont reçu Alrpolix pour traiter les saignements au besoin, il y avait environ 18 épisodes hémorragiques par an.En outre, lorsque des saignements se produisaient, environ 90 % des épisodes étaient résolus avec une seule injection.
Dans la deuxième étude, portant sur 30 enfants de moins de 12 ans, l'efficacité d'Alprolix était similaire : en moyenne, 2 épisodes hémorragiques par an ont été rapportés et 75 % des cas ont été résolus après une seule injection.
Quel est le risque associé à Alprolix - Eftrenonacog Alfa ?
Des réactions d'hypersensibilité (allergiques) à Alprolix ont été rarement rapportées et incluent : gonflement, brûlure et picotements au site d'injection, frissons, bouffées vasomotrices, éruption cutanée avec démangeaisons, maux de tête, urticaire, hypotension artérielle, léthargie, nausées et vomissements, agitation, tachycardie, poitrine oppression et respiration sifflante Dans certains cas, ces réactions peuvent être graves.
Il existe également un risque avec les médicaments à base de facteur IX que certains patients développent des inhibiteurs (anticorps) contre le facteur IX ; par conséquent, le médicament peut devenir inefficace, entraînant une perte de contrôle des saignements. Les médicaments à base de facteur IX peuvent également causer des problèmes en raison de la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins.
Pour la liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Alprolix, voir la notice.
Pourquoi Alprolix - Eftrenonacog Alfa a-t-il été approuvé ?
Des études montrent qu'Alprolix est efficace pour prévenir et traiter les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B et que son profil de sécurité est comparable à celui d'autres médicaments à base de facteur IX. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc décidé que les bénéfices d'Alprolix sont supérieurs à ses risques et a recommandé son approbation pour une utilisation dans l'UE.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace d'Alprolix - Eftrenonacog Alfa ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Alprolix est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice d'Alprolix, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
Plus d'informations sur Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Pour la version complète de l'EPAR Alprolix, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Alprolix, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Alprolix est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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