Spinraza - Nusinersen

Qu'est-ce que Spinraza - Nuusinersen et dans quel cas est-il utilisé ?

Spinraza est un médicament utilisé pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique qui provoque une faiblesse et une atrophie musculaires, y compris des muscles pulmonaires. La maladie est associée à une anomalie du chromosome 5q et les symptômes apparaissent généralement peu de temps après la naissance. .

Étant donné que le nombre de patients atteints de SMA est faible, la maladie est considérée comme « rare », et Spinraza a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 2 avril 2012.

Spinraza contient le principe actif nusinersen.

Comment le Spinraza est-il utilisé ?

Spinraza n'est délivré que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l'AMS.

Le médicament est disponible sous forme de solution injectable en flacons de 12 mg. Il est administré sous forme d'injection intrathécale (dans le bas du dos, directement dans la colonne vertébrale) par un médecin ou une infirmière expérimentée dans la réalisation de cette procédure. Le patient peut nécessiter une sédation (administrer un médicament pour le calmer) avant de donner Spinraza.

La dose recommandée est de 12 mg (un flacon) à administrer dès que possible après que le patient a reçu un diagnostic de SMA. La première dose doit être suivie de 3 doses supplémentaires, après 2, 4 et 9 semaines, puis d'une dose tous les 4 mois par la suite. Le traitement doit se poursuivre tant que le patient en bénéficie. Pour plus d'informations, consultez la notice.

Comment fonctionne Spinraza-Nusinersen ?

Les patients atteints de SMA manquent d'une protéine appelée « facteur de survie des motoneurones » (SMN), qui est essentielle à la survie et au fonctionnement normal des motoneurones (cellules nerveuses de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements musculaires). La protéine SMN est produite par deux gènes, SMN1 et SMN2. Les patients atteints de SMA n'ont pas le gène SMN1 mais ont le gène SMN2 qui produit principalement une protéine SMN courte qui ne fonctionne pas aussi bien qu'une protéine complète.

Spinraza est un oligonucléotide antisens synthétique (un type de matériel génétique) qui permet au gène SMN2 de fabriquer la protéine complète qui peut fonctionner normalement. Cela remplace la protéine manquante, soulageant ainsi les symptômes de la maladie.

Quel bénéfice Spinraza - Nuusinersen a-t-il démontré au cours des études ?

Une étude principale portant sur 121 nourrissons (âge moyen 7 mois) atteints d'AS a montré que Spinraza est efficace pour améliorer les mouvements par rapport au placebo (injection factice).

Après un an de traitement, 51 % des nourrissons ayant reçu Spinraza (37 sur 73) ont présenté des progrès dans le développement du contrôle de la tête, du roulement, de la position assise, de la marche à quatre pattes, de la position debout et de la marche, alors qu'aucun progrès similaire n'a été observé chez les nourrissons ayant reçu le placebo. , la plupart des nourrissons traités par Spinraza ont survécu plus longtemps et ont nécessité une respiration assistée plus tardivement que ceux qui ont reçu un placebo.

Une autre étude est en cours pour évaluer l'efficacité de Spinraza chez les enfants atteints d'une SMA moins sévère et diagnostiquée à un stade ultérieur (âge moyen 3 ans).L'analyse intermédiaire a montré des résultats cohérents avec ceux des nourrissons chez lesquels la maladie est apparue plus tôt.

Quels sont les risques associés à Spinraza - Nuusinersen ?

Les effets indésirables les plus fréquents avec Spinraza (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) sont les maux de tête et les maux de dos ; cependant, chez les nouveau-nés, ces effets secondaires n'ont pas pu être évalués car ils étaient incapables de les communiquer. On pense que ces effets secondaires sont causés par les injections dans la colonne vertébrale administrées pour administrer le médicament.

Pour la liste complète des effets indésirables et des limitations rapportés avec Spinraza, voir la notice.

Pourquoi Spinraza - Nuusinersen a-t-il été approuvé ?

Dans son évaluation, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a reconnu la gravité de la maladie et le besoin urgent de traitements efficaces.

Il a été démontré que le spinraza entraîne des améliorations cliniquement significatives chez les jeunes enfants atteints de la maladie à divers degrés de gravité. Bien que le médicament n'ait pas été testé chez des patients atteints des formes les plus sévères et les plus bénignes de SMA, il devrait apporter des bénéfices similaires à ces patients.

Les effets secondaires ont été considérés comme gérables car la plupart d'entre eux sont liés à la voie d'administration du médicament.

Par conséquent, le CHMP a décidé que les bénéfices de Spinraza sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.

Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Spinraza - Nuusinersen ?

La société qui commercialise Spinraza achèvera les études en cours sur l'innocuité et l'efficacité à long terme du médicament chez les patients présentant des symptômes de SMA et chez les patients qui n'en présentent pas encore.

Les recommandations et précautions à observer par les professionnels de santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Spinraza ont également été rapportées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.

Plus d'informations sur Spinraza - Nusinersen

Pour la version complète de l'EPAR de Spinraza, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Spinraza, veuillez lire la notice (incluse dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.

Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour le spinraza est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease designation.

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