Qu'est-ce que Soliris ?
Soliris est un concentré à reconstituer en solution pour perfusion. Contient l'ingrédient actif éculizumab.
A quoi sert Soliris ?
Soliris est indiqué dans le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), une maladie génétique rare mettant en jeu le pronostic vital qui entraîne une lyse (destruction) trop rapide des globules rouges. Les conséquences sont l'anémie (diminution du nombre de globules rouges), la thrombose (formation de caillots dans les vaisseaux sanguins) et l'urine foncée.
Étant donné que le nombre de patients atteints d'HPN est faible, la maladie est considérée comme « rare » et Soliris a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 17 octobre 2003.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Soliris est-il utilisé ?
Soliris doit être administré par un professionnel de santé, tel qu'un médecin ou un infirmier, sous la supervision d'un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints de troubles sanguins.
Le traitement par Soliris consiste en une perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) de 600 mg de produit pendant 25 à 45 minutes une fois par semaine, suivie d'une dose de 900 mg au cours de la cinquième semaine. Par la suite, la dose doit être maintenue à 900 mg, administrée environ toutes les deux semaines. Au moins deux semaines avant le début du traitement par Soliris, tous les patients doivent être vaccinés contre la méningite causée par la bactérie. Neisseria meningitidis et doit être revacciné conformément aux directives en vigueur.
Les patients recevant Soliris doivent recevoir une carte spéciale expliquant les symptômes de certains types d'infections, avec l'avertissement de consulter immédiatement un médecin si de tels symptômes surviennent.
Comment fonctionne Soliris ?
Le principe actif de Soliris, l'éculizumab, est un anticorps monoclonal. Un anticorps monoclonal est un anticorps (un type de protéine) conçu pour reconnaître et se fixer à une structure spécifique (l'antigène) dans le corps. L'éculizumab a été conçu pour se lier à la protéine C5 du complément, une partie du système de défense de l'organisme appelée "complément". . En conséquence de ce défaut, le complément détruit les globules rouges. En bloquant la protéine du complément C5, l'éculizumab empêche le complément d'attaquer les cellules, réduisant la lyse cellulaire et soulageant les symptômes de la maladie.
Comment Soliris a-t-il été étudié ?
Les effets de Soliris ont d'abord été testés dans des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
Soliris a été étudié dans une étude principale portant sur 88 adultes atteints d'HPN ayant reçu au moins quatre transfusions pour anémie au cours de l'année précédente. Soliris a été comparé à un placebo (un traitement fictif). Les principaux critères d'évaluation de l'efficacité étaient le nombre de patients. les taux d'hémoglobine (une protéine présente dans les globules rouges) sont restés supérieurs au niveau cible individuel et au nombre de transfusions de globules rouges nécessaires au cours des 26 premières semaines de traitement.
Quel bénéfice Soliris a-t-il montré au cours des études ?
Soliris s'est avéré plus efficace que le placebo dans l'amélioration des symptômes de l'HPN. Dans l'étude principale, 49 % des patients (21 sur 43) traités par Soliris avaient des taux d'hémoglobine stables et, en moyenne, n'ont pas eu besoin de transfusions. les patients qui ont pris le placebo avaient des taux d'hémoglobine stables et ils ont eu besoin, en moyenne, de 10 transfusions.
Quel est le risque associé à Soliris ?
L'effet indésirable le plus fréquent avec Soliris (observé chez plus d'un patient sur 10) est la céphalée.Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Soliris, voir la notice.
Soliris ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'éculizumab, aux protéines de souris ou à l'une des autres substances, ou qui ont ou sont soupçonnées d'avoir des déficits héréditaires du complément. En raison du risque accru de méningite, Soliris ne doit pas être administré aux personnes infectées par Neisseria meningitidis ou qui n'ont pas été vaccinés contre cette bactérie.
Pourquoi Soliris a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Soliris sont supérieurs à ses risques pour le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), mais a noté que les preuves du bénéfice de Soliris sont limitées aux individus. déjà subi des transfusions sanguines. La commission a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Soliris.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre de Soliris ?
La société Soliris s'accordera sur les détails d'un système dans chaque État membre qui assure que le médicament n'est distribué qu'après avoir vérifié que le patient a été correctement vacciné. Il fournira également aux prescripteurs et aux patients des informations sur la sécurité du médicament et vérifiera que les prescripteurs l'utilisent en toute sécurité.
Plus d'informations sur Soliris
Le 20 juin 2007, la Commission européenne a accordé à Alexion Europe SAS une "Autorisation de mise sur le marché" pour Soliris, valable dans toute l'Union européenne.
Pour le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour Soliris, cliquez ici.
Pour la version complète de l'EPAR Soliris cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé : 04-2009
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